2019年2月25日，生物科技公司Crispr Therapeutics宣布，已经将与其同名的基因编辑技术在临床试验中用于首例人类治疗，这是实现基因编辑技术真正用于疾病治疗的一个里程碑式的进展。据Crispr Therapeutics和合作伙伴Vertex Pharmaceuticals Inc透露，这项临床试验对象是一名地中海贫血患者。他们在采集病人血细胞后，在体外利用CRISPR- Cas9技术切割和编辑DNA，然后再通过干细胞移植放回病人体内。这是美国和欧盟批准的首个基因编辑临床试验。而基于基因编辑技术的全球首例基因编辑的婴儿事件，百余名科学家联合声明表示，直接进行人体实验，只能用疯狂形容，坚决反对，强烈谴责！